骨髓增生異常綜合征又稱MDS，它一組后天性臨床綜合征，臨床表現(xiàn)多種多樣，但都是由于造血干細(xì)胞、祖細(xì)胞發(fā)育異常所引起，且最早都起源于某一個造血干細(xì)胞、祖細(xì)胞，因此也是克隆性造血異常的一種，那么，治療骨髓增生異常綜合征的常用藥有什么？
治療
治療主要解決兩大問題:骨髓衰竭及并發(fā)癥，AML轉(zhuǎn)化。就患者群體而言，MDS患者的自然病程和預(yù)后差異較大，治療應(yīng)個體化。根據(jù)MDS患者的預(yù)后評分，結(jié)合患者的年齡、身體狀況和依從性，選擇治療方案。低危組MDS的治療包括成分輸血、造血因子治療、免疫調(diào)節(jié)劑治療、表觀遺傳藥物治療。一般不建議低風(fēng)險患者接受化療和造血干細(xì)胞移植，但年輕的低風(fēng)險患者可以承受高強(qiáng)度治療，并有望產(chǎn)生更好的療效/風(fēng)險比、無進(jìn)展生存期和總體生存期。
高危人群MDS預(yù)后較差，易轉(zhuǎn)化為AML，需要化療、造血干細(xì)胞移植等強(qiáng)化治療。高強(qiáng)度治療有很高的治療相關(guān)并發(fā)癥和死亡率，并不適合所有患者。
支持治療
這些包括輸血、促紅細(xì)胞生成素(Epo)、粒細(xì)胞集落刺激因子(g-csf)或粒細(xì)胞巨噬細(xì)胞集落刺激因子(gm-csf)。
對于大多數(shù)老年MDS，使用低風(fēng)險MDS。支持性治療的主要目標(biāo)是改善MDS的癥狀，防止感染出血，提高生活質(zhì)量。
輸血
除了MDS自身疾病引起貧血外，其他因素也會加重貧血，如營養(yǎng)不良、出血、溶血和感染。在改善貧血的過程中，這些因素應(yīng)該得到解決。
紅細(xì)胞通常在血紅蛋白<60g/L或伴有明顯貧血時注射。對于老年人，補(bǔ)償性反應(yīng)能力有限，氧需求量增加，可以在Hb<60g/L的情況下放松輸液。
除鐵治療
在接受輸血治療的患者中，特別是依賴紅細(xì)胞輸血的MDS患者中，如果不治療或治療不當(dāng)，鐵超載可導(dǎo)致總體生存期縮短。
血清鐵蛋白(SF)測定和評價鐵超載可以間接反映機(jī)體的鐵負(fù)荷，但SF水平波動較大，易受感染、炎癥、腫瘤、肝病和酒精中毒的影響。
對于依賴紅細(xì)胞輸注的患者，SF每年應(yīng)監(jiān)測3-4次。接受除鐵治療的患者應(yīng)根據(jù)所選藥物的使用指南監(jiān)測鐵負(fù)荷，并應(yīng)定期評估受影響的器官功能。
鐵螯合治療(ICT)可以降低肝臟和心臟的SF水平和鐵含量。治療效果與用藥時間、劑量、患者耐受性、同時輸血量有關(guān)。當(dāng)SF減少到小于500mu/L，患者不再需要輸血時，或當(dāng)治療不再是患者的最大利益點(diǎn)時，可以終止治療。常用的藥物有:去鐵胺、去鐵酮、去鐵瓊脂糖。
血小板輸注
血小板衰竭危險因素(感染、出血、使用抗生素或抗胸腺細(xì)胞免疫球蛋白等)推薦輸注點(diǎn)為20×10^9/L，病情穩(wěn)定者推薦輸注點(diǎn)為10×10^9/L。
中性粒細(xì)胞治療
中性粒細(xì)胞減少癥患者可給予g-csf/gm-csf使中性粒細(xì)胞>1×10^9/L。MDS不推薦常規(guī)使用抗生素預(yù)防感染。
促進(jìn)紅細(xì)胞發(fā)生治療
是低危MDS和輸血依賴型患者的主要初始治療方案，添加g-csf可增加6周的紅線反應(yīng)。對無反應(yīng)者，可加用促紅細(xì)胞生成素繼續(xù)治療6周。對于那些對治療有反應(yīng)的患者，一旦達(dá)到最大療效，g-csf和Epo的應(yīng)用逐漸減少，直到以最小劑量維持原有療效。
一、骨髓增生異常綜合征的支持治療：當(dāng)患者有明顯貧血或伴心、肺疾患時，可輸紅細(xì)胞。RA和RA-S常因反復(fù)輸血造成鐵負(fù)荷增加。在有出血和感染時，可輸入血小板和應(yīng)用抗生素。預(yù)防性輸注粒細(xì)胞和血小板對MDS患者無明確療效。
二、骨髓增生異常綜合征的維生素治療：部分RA-S對維生素B6治療有效，200～500mg/日靜滴，可使網(wǎng)織紅細(xì)胞升高，輸血量減少。
三、骨髓增生異常綜合征的腎上腺皮質(zhì)激素：約百分之十MDS患者，應(yīng)用腎上腺皮質(zhì)激素治療后，外周血細(xì)胞計(jì)數(shù)明顯上升，但皮質(zhì)激素治療帶來的易感染，血糖升高等副作用不容忽視。
四、骨髓增生異常綜合征的分化誘導(dǎo)劑：MDS患者惡性克隆中的某些細(xì)胞仍保留分化潛能，一些藥物能誘導(dǎo)瘤細(xì)胞分化。
目前常用的有1，25雙羥維生素D3，2μg/d口服，用藥至少12周?；蛴镁S生素D330～60萬單位肌注，每日一次，8～28周。在用藥中部分患者血象改善。該類藥物可引起威脅生命的嚴(yán)重高血鈣，故應(yīng)嚴(yán)密監(jiān)測血鈣變化。13-順式維甲酸在體外培養(yǎng)中有誘導(dǎo)分化作用，但臨床應(yīng)用不理想，國內(nèi)多采用全反式維甲酸20mg每日三次口服。小劑量阿糖胞苷對髓性白血病有分化誘導(dǎo)作用，目前已用于MDS，特別是RAEB和RAEB-T，緩解率約百分之三十，10～20mg/m2/d皮下注射，7～21天。但小劑量阿糖胞苷對骨髓的抑制作用仍不能忽視，約百分之十五患者死亡與藥物相關(guān)。
五、骨髓增生異常綜合征的藥物治療為雄激素：炔睪醇是目前最常用的男性激素，600～800mgd，持續(xù)2～4月，但無確切療效。有報道認(rèn)為男性激素有加速向急性白血病轉(zhuǎn)化的可能。
六、骨髓增生異常綜合征的聯(lián)合化療：就多數(shù)MDS而言，常規(guī)的抗白血病治療無益。MDS對化療耐受性低，治療療效差，即使獲得緩解，緩解期也短。若病人年齡小于50歲，處于RAEB-T臨床狀態(tài)好，可酌情用常規(guī)化療。
七、骨髓移植：當(dāng)年齡小于50歲，并處于RAEB或RAEB-T，有HLA同型供者，醫(yī)療條件允許，可考慮進(jìn)行同種異體骨髓移植。
