治療骨髓增生異常綜合征應(yīng)該如何正確用藥?這個(gè)問(wèn)題是很多患者所關(guān)心的，因?yàn)橹挥姓_用藥才能更好的治療疾病，同時(shí)不用浪費(fèi)無(wú)謂的錢，為了讓更多的患者更好的認(rèn)識(shí)這個(gè)問(wèn)題，下面就讓我們一起來(lái)了解下。
1.支持治療：
貧血嚴(yán)重者定期輸用濃集紅細(xì)胞以保持較好的生活質(zhì)量。血小板<20×109～30×109/L且出血傾向明顯者可輸用濃集血小板。合并感染者有指征地使用抗感染治療，必要時(shí)輔用靜脈丙種球蛋白輸注。因反復(fù)輸血而有鐵負(fù)荷過(guò)多表征者可予驅(qū)鐵治療，等等。對(duì)于低危MDS支持治療應(yīng)作為基本治療手段。
2.促進(jìn)血細(xì)胞生成和分化成熟，減少無(wú)效造血，屬于這一類的藥物主要適用于低危MDS患者，但療效均不夠滿意。
(1)雄激素類：司坦唑(康力龍)2mg，3次/d;達(dá)那唑200mg，3次/d;十一酸睪酮(安雄)80mg，3次/d，接受治療的患者中約百分之三十左右可有血紅蛋白不同程度的升高。
(2)細(xì)胞因子：已經(jīng)較多用于治療MDS的有以下幾個(gè)重組造血因子。但各報(bào)道中治療例數(shù)均較少，而且使用劑量、療程以及療效等相差很大，還不能得出比較成熟的結(jié)論。
①紅細(xì)胞生成素(EPO)：使用的劑量50～300U/(kg·d)，多數(shù)作者認(rèn)為需>200U/(kg·d)。每周給藥2～7次不等，連用6～12周，直至半年。百分之二十左右的患者可脫離或減少輸血，或紅細(xì)胞和血紅蛋白有所升高。白細(xì)胞和血小板數(shù)基本上無(wú)改變。未發(fā)現(xiàn)明顯毒副作用。骨髓細(xì)胞體外培養(yǎng)有紅系集落生長(zhǎng)而且EPO能刺激集落增多者，血漿中內(nèi)源性EPO<200U/L者，療效較好。
②非格司亭(粒細(xì)胞集落刺激因子)：使用劑量有大劑量(50～500μg/m2)和小劑量(0.1～10μg/m2)兩種方案，每天1～2次，連用4～8周或更長(zhǎng)。百分之八十至百分之九十的病例白細(xì)胞數(shù)和中性粒細(xì)胞絕對(duì)數(shù)升高。少數(shù)患者還有紅細(xì)胞和(或)血小板升高。停藥后白細(xì)胞常在1月之內(nèi)回落至治療前水平。持續(xù)用藥可維持療效。副作用有惡心、厭食、骨痛、高尿酸血癥等。非格司亭治療有效病例原有的染色體核型異常維持不變，造血仍為單克隆性。一項(xiàng)國(guó)際多單位合作的臨床實(shí)驗(yàn)，研究高危MDS患者(RAEB/RAEBT)長(zhǎng)期使用非格司亭的影響，結(jié)論認(rèn)為與對(duì)照相比轉(zhuǎn)白率和存活時(shí)間均無(wú)明顯差別。
③莫拉司亭(粒單細(xì)胞集落刺激因子)：使用劑量從5～10μg/(m2·d)到750μg/(m2·d)，連用7～14天。百分之五十至百分之八十的患者有白細(xì)胞和中性粒細(xì)胞升高，而且呈劑量依賴性。少數(shù)病例可有輸血需求減少或血小板升高。但骨髓中原始細(xì)胞>百分之十至百分之十五者用藥后原始細(xì)胞常進(jìn)一步增多。毒副作用有發(fā)熱、流感樣癥狀、白細(xì)胞過(guò)度增高、骨痛、嗜睡等。
④白細(xì)胞介素-3(IL-3)：使用劑量30～100μg/(m2·d)，連用4～28天或更長(zhǎng)。百分之三十至百分之六十的患者中性粒細(xì)胞升高，百分之十至百分之三十的患者血小板升高，未見(jiàn)到對(duì)貧血的療效。毒副作用有發(fā)熱、骨痛、頭痛等。
(3)誘導(dǎo)分化劑：
①維甲類藥物：A.13-順式-維A酸(13-CRA)治療MDS的報(bào)道較多。劑量20～120mg/(m2·d)，或2～4mg/(kg·d)，連用6～8周直至數(shù)月。百分之十至百分之三十的患者有程度不等的療效。但隨機(jī)對(duì)照研究表明療效并不明顯優(yōu)于支持治療組或安慰劑組，甚至有跡象顯示轉(zhuǎn)白率增加。B.維A酸(全反式維A酸)治療MDS的報(bào)道較少。上海瑞金醫(yī)院治療50例，使用的劑量為30～90mg/d，療程1～9個(gè)月。療效百分之四十三，其中百分之十六療效顯著。但Aul等用同樣劑量治療15例MDS，未取得明顯效果?？偟恼f(shuō)來(lái)，維甲類藥物治療MDS的效果并不理想，而且黏膜干燥、皮膚皸裂、骨關(guān)節(jié)痛、肝臟損害等毒副作用普遍。只可對(duì)少數(shù)患者選擇試用。
②維生素D類：已試用于治療MDS的有1-羥維生素D3(1-OHD3)和1，25-二羥維生素D3[1，25-(OH)2D3]，基本上無(wú)效。
(4)其他：近幾年來(lái)有作者試用阿扎胞苷(氮雜胞苷)、地西他濱(5-氮-2-脫氧胞苷)、氨磷汀(amifostine)、己酮可可堿pentoxifilline)等治療MDS，且報(bào)道有一定療效。均屬于探索試用階段，尚有待更多臨床驗(yàn)證。
3.免疫抑制治療由于有證據(jù)表明某些MDS患者有免疫功能異常，近幾年有作者試用免疫抑制劑治療MDS并取得一定療效：
(1)皮質(zhì)類固醇：Motoji等試用大劑量甲潑尼龍(1000mg/d×3天)治療5例RA和6例RAEB，有2例RA獲明顯療效，而RAEB均無(wú)效。
(2)環(huán)孢素(環(huán)孢素A)：Jonasova試用環(huán)孢素治療16例RA和1例RAEB，療程5～31個(gè)月。所有12例原依賴輸血者均脫離輸血，且白細(xì)胞和血小板均明顯升高。一般療程3個(gè)月左右即開(kāi)始顯效。
(3)抗胸腺細(xì)胞球蛋白(ATG)：Molldrem等用ATG[40mg/(kg·d)×4天]治療25例依賴輸血的RA和RAEB患者，11例治療后脫離輸血，8例有明顯血液學(xué)進(jìn)步。中位持效時(shí)間10(3～38)月;隨診至治療后38個(gè)月。百分之八十四的患者尚存活。
(4)沙利度胺(反應(yīng)停)：Raza等用沙利度胺治療83例MDS患者。開(kāi)始劑量100mg/d，漸增量至400mg/d。26例于12周內(nèi)因不能耐受而停藥，57例堅(jiān)持用藥者中21例有效，中位顯效時(shí)間為10周。
有作者分析與免疫抑制治療療效相關(guān)的因素有年齡輕、依賴輸血的時(shí)間較短和HLA-DRB1()。
4.小劑量單藥化療主要用于老年高危MDS患者，以小劑量阿糖胞苷使用最多，經(jīng)驗(yàn)也較成熟。劑量為10～20mg/(m2·d)，分2次皮下注射或持續(xù)靜滴，療程7～21天，一般為20天。有效率百分之四十左右，但明顯有效和完全緩解者僅為百分之二十，持續(xù)時(shí)間較短，多數(shù)不超過(guò)半年。副作用主要是骨髓抑制，治療相關(guān)死亡率百分之十至百分之二十五。然而，目前尚無(wú)肯定證據(jù)表明此項(xiàng)治療能比單純支持治療延長(zhǎng)生存期或降低轉(zhuǎn)白率。初期報(bào)道曾認(rèn)為此項(xiàng)治療是通過(guò)在體內(nèi)誘導(dǎo)病變細(xì)胞分化而取得療效。但后來(lái)更多的觀察表明療效機(jī)制還是通過(guò)阿糖胞苷的細(xì)胞毒作用。
