現(xiàn)在越來越多的人患有骨髓增生異常綜合,這種病癥的危害很大,通常以貧血為最主要的臨床征象。而且患者常有頭暈、乏力、心悸、氣短等癥狀。那么骨髓增生異常綜合征如何有效治療呢?下面介紹的就是治療骨髓增生異常綜合征的幾種方法。
免疫抑制治療(IST)
ATG單藥或聯(lián)合環(huán)孢素進(jìn)行IST選擇以下患者可能有效:無克隆性證據(jù)的≤60歲的低危/中危-1患者,或者骨髓低增生,HLA-DR15或伴小的PNH克隆。不推薦原始細(xì)胞>5%,伴染色體-7或者復(fù)雜核型者使用IST。
近有前瞻性隨機(jī)對照的研究發(fā)現(xiàn)IST與最佳支持治療生存期相當(dāng)。對于MDS采用抑制T細(xì)胞功能的治療需慎重。
免疫調(diào)節(jié)治療
免疫調(diào)節(jié)藥物(IMiDs)
沙利度胺(thalidomide)治療后血液學(xué)改善以紅系為主,療效持久,但中性粒細(xì)胞和血小板改善罕見。尚沒能夠證實劑量與反應(yīng)率間的關(guān)系,長期應(yīng)用耐受性差。
來那度胺(lenalidomide)對染色體5q-異常者效果很好,但是標(biāo)準(zhǔn)劑量(來那度胺10mg/d,共21天)骨髓抑制比例高;對于復(fù)雜染色體異常和伴p53基因突變者,使用來那度胺會導(dǎo)致疾病進(jìn)展,促進(jìn)轉(zhuǎn)白。建議5q-患者先使用Epo,無效后換用來那度胺。在使用來那度胺前和過程中檢測染色體和p53的突變情況。
表觀遺傳學(xué)修飾治療
5-阿扎胞苷(Azacitidine,AZA)和5-阿扎-2-脫氧胞苷(Decitabine,地西他濱)可降低細(xì)胞內(nèi)DNA總體甲基化程度,并引發(fā)基因表達(dá)改變。兩種藥物低劑量時有去甲基化作用,高劑量時有細(xì)胞毒作用。阿扎胞苷和地西他濱在MDS治療中的具體劑量方案仍在優(yōu)化中。高危MDS患者,是應(yīng)用去甲基化藥物的適宜對象;對于低?;颊卟l(fā)嚴(yán)重血細(xì)胞減少和/或輸血依賴,也是去甲基化藥物治療的合適對象。療程增加可提高AZA或地西他濱治療有效率。
1、阿扎胞苷(AZA)
MDS中高危患者應(yīng)用AZA75mg/m2皮下注射或靜脈輸注共7天,28天為1療程為目前推薦方案。
AZA可明顯改善患者生活質(zhì)量,減少輸血需求,明顯延遲高危MDS患者向AML轉(zhuǎn)化或死亡的時間。即使患者未達(dá)CR,AZA也能改善生存。
在毒性能耐受及外周血象提示病情無進(jìn)展的前提下,AZA治療6個療程無改善者,換用其他藥物。
2、地西他濱
地西他濱推薦方案為每天20mg/m2靜脈輸注,共5天,4周1療程。
多數(shù)患者在第2療程結(jié)束起效,并且在同一時間點達(dá)到最佳效果。通常足量應(yīng)用地西他濱3~4療程若無效再考慮終止治療。
細(xì)胞毒性化療
高危組尤其原始細(xì)胞增高亞型的MDS預(yù)后相對較差,開始宜行類同于AML的治療,完全緩解率40-60%,但是緩解時間短暫。年老者常難以耐受。年輕(<65歲)、核型正常者化療后5年總生存率約27%。
預(yù)激方案在小劑量Ara-c(10mg/m2,q12hs×14d)基礎(chǔ)上加用G-CSF,并聯(lián)合阿克拉霉素(ACR)或高三尖杉酯堿(HHT)或去甲氧柔紅霉素(Ida)。國內(nèi)多使用預(yù)激方案,由于MDS多見于老年人群,機(jī)體狀況較差或常伴有諸如慢性肺病、心血管病及糖尿病等不適于強(qiáng)化療的因素,因此小劑量化療為這些患者延長生存期,改善生活質(zhì)量提供了一種治療選擇。治療MDS的CR率40%-60%左右,有效率60%-70%。年齡對于療效無顯著影響,但年齡≥60歲的患者對化療耐受較差。
造血干細(xì)胞移植
異基因造血干細(xì)胞移植(Allo-HSCT)可能治愈MDS,但隨年齡增加移植相關(guān)并發(fā)癥也有所增加。適應(yīng)證如下:
1、FAB分類中的RAEB、RAEB-t、CMML及MDS轉(zhuǎn)化的AML患者生存期短,是Allo-HSCT的適應(yīng)證。
2、IPSS系統(tǒng)中的中危-2及高危MDS是進(jìn)行Allo-HSCT的適應(yīng)證。IPSS高危染色體核型的患者預(yù)后差,宜進(jìn)行Allo-HSCT。
3、嚴(yán)重輸血依賴,且有明確克隆證據(jù)的低危組患者,應(yīng)該在器官功能受損前進(jìn)行Allo-HSCT。
4、MDS患者有強(qiáng)烈移植意愿。
以上介紹的就是骨髓增生異常綜合征的治療方法。通過介紹大家也了解了,如果發(fā)現(xiàn)不適,及時去醫(yī)院及時就診,治療。以免耽誤病情。