骨髓增生異常綜合征(MDS)是骨髓干細胞性疾病。RCMD是一種非常常見的MDS類型，其特點是造血前體細胞病態(tài)造血導致無效造血，外周血一系或多系細胞減少，具有向急性髓系白血病(AML)轉化的傾向，那么，骨髓增生異常綜合征用藥常見誤區(qū)是什么？
一、甲基化藥物的臨床試驗
在過去數(shù)年里，去甲基化藥物一直是臨床研究的重點，主要用于治療高危的MDS患者。2個去甲基化藥物研究的比較多，它們都是核苷類似物，一個是地西他濱，另一個是阿扎胞苷。阿扎胞苷，5-氮雜-2'-脫氧胞苷，是地西他濱的核糖類似物。
二、阿扎胞苷的臨床試驗
阿扎胞苷已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批準用于治療MDS。III期臨床試驗結果顯示：阿扎胞苷能提高總生存時間，延長MDS向AML轉化的時間。阿扎胞苷的使用劑量和時間記錄：75mg/m2/每次，皮下注射，每個周期治療7天。治療效果的判斷根據(jù)癌癥和白血病B組(CALGB)的標準。百分之六十的病人有效，其中CR為百分之七，PR為百分之十六，血液學改善為百分之三十七。因為沒有細胞遺傳學數(shù)據(jù)，所以不能采用IPSS系統(tǒng)評分，所有患者都依據(jù)FAB標準分類，各種類型的MDS都參加本次臨床試驗。
三、地西他濱的臨床試驗
地西他濱，一個胞嘧啶類似物，正在進行臨床試驗和被FDA評估。到目前為止，關鍵的1個3期試驗(D-0007)和另外3個2期試驗(91-01，95-11，97-19)正在中危和高危MDS患者中進行。2期試驗結果顯示，另外，還有一些病人獲得了血液學改善。獲得反應時間的中位數(shù)為146-266天(4項臨床試驗獲得反應的時間中間值)。2期試驗結果比3期試驗結果好，可能是因為3期試驗對象的選擇標準更嚴格(國際工作組的標準)和盲法中心采用骨髓來定義治療反應。
